FDA одобрило клинические испытания генной терапии ВИЧ на людях

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило компании American Gene Technologist  провести первую фазу клинических испытаний препарта AGT103-T на людях. Предпологается, что первые результаты будут известны к концу этого года. 

Американская компания AGT получила разрешение FDA начать клинические испытания своей разработки- препарата AGT103-T. Это собственные Е-клетки пациента с ВИЧ, которые были геммонодифицированы с помощью лентивирусного вектора-они должны удалять вирус из организма. 

Испытания пройдут в клинических центрах в районе Балтимора. Предпологается, что добровольцев начнут набирать в сентябре этого года, а предварительные результаты испытаний огласят к концу года. По словам представителей компании, они будут изучать безопасность AGT103-T и измерять маркеры эффективности.

Сообщается, что такая терапия компенсирует повреждения иммуной системы, вызванные вирусом иммунодефицита, а также позволит ей контролировать его естественным образом.

AGT103-T создается из собственных клеток пациента, которые были генетически модифицированы. Сначала их культивируют, чтобы увеличить количество специфических Т-клеток (Е-хелперов, или CD+T), распознающих Gaq,  в результате количество клеток, способных бороться с ВИЧ, значительно увеличивавется -  с 0,05% до 15%. Затем с помощью лентивирусного вектора эти клетки модицируют. Это делается, чтобы ингибировть рецептор, с помощью которого ВИЧ проинкает клетку, а также выключить гены, позволяющие использовать ее для высвобождения в организм новых вирусных частиц. Это необходимо, елси вирус уже проник к клетку.

Модифицированные иммунные клетки вернут в организм пациента, где они, будучи сами защищены от вируса, смогут с ним бороться. 

"Это важная новость, что у нас есть разрешение FDA на запуск фазы 1 и проведение наших первых испытаний на людях. Мне вне себя от радости, что достигли этой вехи. Это приближает нас к нашей цели- преобразованию жизни с помощью генетических лекарств",- сообщил главный научный сотрудник AGT Дэвид Пауза.

Характеристики, присущие AGT103-T, разрабатывались вместе сос специалистами Национального института аллергии и инфекционных заболеваний (NIAID), который входит в структуру Национальных институтов здравоохраниения США. Ученые написали статью, в которй описали эволюцию создания AGT103-T и достижения развитии крупномасштабного производства модифицированных ВИЧ-специфических CD4 T-клеток, сопротивляющихся и истощающих вирус. "Я уверен, что AGT103-T станет важным шагом на пути к окончательному излечению от ВИЧ",-сообщил основатель и генеральный директор AGT Джефф Гэлвин.